נייעס

ראַנדאָמיזירטע קאָנטראָלירטע שטודיעס (RCTS) זענען דער גאָלדענער סטאַנדאַרט פֿאַר עוואַלויִרן די זיכערקייט און עפֿעקטיווקייט פֿון אַ באַהאַנדלונג. אָבער, אין עטלעכע פֿאַלן, איז RCT נישט מעגלעך, אַזוי עטלעכע געלערנטע שטעלן פֿאָר דעם מעטאָד פֿון פּלאַנירן אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס לויטן פּרינציפּ פֿון RCT, דאָס הייסט, דורך "ציל עקספּערימענט סימולאַציע", ווערן אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס סימולירט אין RCT צו פֿאַרבעסערן זײַן גילטיקייט.

ראַנדאָמיזירטע קאָנטראָלירטע שטודיעס (RCTS) זענען קריטעריעס פֿאַר עוואַלויִרן די רעלאַטיווע זיכערקייט און עפֿעקטיווקייט פֿון מעדיצינישע אינטערווענציעס. כאָטש אַנאַליזן פֿון אָבסערוואַציאָנעלע דאַטן פֿון עפּידעמיאָלאָגישע שטודיעס און מעדיצינישע דאַטאַבייסעס (אַרייַנגערעכנט עלעקטראָנישע מעדיצינישע רעקאָרד [EHR] און מעדיצינישע קליימז דאַטן) האָבן די מעלות פֿון גרויסע מוסטער גרייסן, צייטלעכן צוטריט צו דאַטן, און די מעגלעכקייט צו אָפּשאַצן "רעאַלע וועלט" עפֿעקטן, זענען די אַנאַליזן אונטערטעניק צו פֿאָרורטייל וואָס אונטערמינירט די שטאַרקייט פֿון די באַווײַזן וואָס זיי פּראָדוצירן. פֿאַר אַ לאַנגע צײַט איז פֿאָרגעשלאָגן געוואָרן צו פּלאַנירן אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס לויט די פּרינציפּן פֿון RCT צו פֿאַרבעסערן די גילטיקייט פֿון די געפֿינסן. עס זענען פֿאַראַן אַ צאָל מעטאָדאָלאָגישע צוגאַנגען וואָס פּרוּוון צו ציען קאַוזאַלע מסקנות פֿון אָבסערוואַציאָנעלע דאַטן, און אַ וואַקסנדיקע צאָל פֿאָרשער סימולירן דעם פּלאַן פֿון אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס צו היפּאָטעטישע RCTS דורך "ציל פּראָצעס סימולאַציע".

די ציל טריאַל סימולאַציע פריימווערק פארלאנגט אז דער פּלאַן און אַנאַליז פון אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס זאָל זיין קאָנסיסטענט מיט היפּאָטעטישע RCTS וואָס אַדרעסירן די זעלבע פאָרשונג קשיא. כאָטש דעם צוגאַנג גיט אַ סטרוקטורירט צוגאַנג צו פּלאַן, אַנאַליז און באריכטן וואָס האט די פּאָטענציעל צו פֿאַרבעסערן די קוואַליטעט פון אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס, שטודיעס וואָס ווערן דורכגעפירט אויף דעם וועג זענען נאָך אונטערטעניק צו פאָרורטייל פון קייפל קוועלער, אַרייַנגערעכנט צעמישנדיקע עפֿעקטן פון נישט-אָבסערווירטע קאָוואַריאַטעס. אַזעלכע שטודיעס דאַרפן דעטאַלירטע פּלאַן עלעמענטן, אַנאַליטישע מעטאָדן צו אַדרעסירן צעמישנדיקע פאַקטאָרן, און סענסיטיוויטי אַנאַליז באריכטן.
אין שטודיעס וואָס נוצן דעם ציל-פּראָצעס סימולאַציע צוגאַנג, שטעלן די פאָרשער אויף אַ היפּאָטעטישן RCTS וואָס וואָלט אידעאַל דורכגעפירט ווערן צו סאָלווען אַ באַזונדער פאָרשונג פּראָבלעם, און דערנאָך שטעלן זיי אויף אָבסערוואַציאָנעלע שטודיע פּלאַן עלעמענטן וואָס זענען קאָנסיסטענט מיט יענעם "ציל-טעסט" RCTS. נייטיקע פּלאַן עלעמענטן אַרייַננעמען די אַרייַננעמונג פון אויסשליסונג קריטעריאַ, טיילנעמער סעלעקציע, באַהאַנדלונג סטראַטעגיע, באַהאַנדלונג אַסיינמאַנט, אָנהייב און סוף פון נאָכפאָלגן, רעזולטאַט מעסטונגען, עפיקאַסי אַסעסמאַנט, און סטאַטיסטיש אַנאַליסיס פּלאַן (SAP). למשל, דיקערמאַן און אַנדערע האָבן גענוצט אַ ציל-פּראָצעס סימולאַציע פריימווערק און אַפּליצירט EHR דאַטן פון די יו. עס. דעפּאַרטמענט פון וועטעראַנס ענינים (VA) צו פאַרגלייַכן די עפעקטיווקייט פון BNT162b2 און mRNA-1273 וואַקסינען אין פאַרהיטן SARS-CoV-2 ינפעקשאַנז, האָספּיטאַליזאַציעס, און טויטפעלער.

א שליסל צו דער סימולאציע פון ​​א ציל-שטודיע איז צו שטעלן "צייט נול," דעם פונקט אין צייט ווען טיילנעמער בארעכטיגונג ווערט אפגעשאצט, באהאנדלונג ווערט באשטימט, און נאכפאלג ווערט אנגעהויבן. אין דער VA קאוויד-19 וואקסין שטודיע, איז צייט נול דעפינירט געווארן אלס דער דאטום פון דער ערשטער דאזע וואקסין. פאראייניקן די צייט צו באשטימען בארעכטיגונג, באשטימט באהאנדלונג, און אנהייב נאכפאלג צו צייט נול פארקלענערט וויכטיגע קוועלער פון פאראורטייל, ספעציעל אומשטערבליכע צייט פאראורטייל אין באשטימען באהאנדלונג סטראטעגיעס נאך ​​אנהייב נאכפאלג, און סעלעקציע פאראורטייל אין אנהייב נאכפאלג נאך באשטימט באהאנדלונג. ביי VA
אין דער קאָוויד-19 וואַקצין שטודיע, אויב טיילנעמער זענען צוגעטיילט געוואָרן צו דער באַהאַנדלונג גרופּע פֿאַר אַנאַליז באַזירט אויף ווען זיי האָבן באַקומען די צווייטע דאָזע וואַקצין, און די נאָכפֿאָלגונג איז אָנגעהויבן געוואָרן אין דער צייט פֿון דער ערשטער דאָזע וואַקצין, איז געווען אַ נישט-טויט-צייט בייאַס; אויב די באַהאַנדלונג גרופּע איז צוגעטיילט אין דער צייט פֿון דער ערשטער דאָזע וואַקצין און די נאָכפֿאָלגונג הייבט זיך אָן אין דער צייט פֿון דער צווייטער דאָזע וואַקצין, ענטשטייט אַ סעלעקציע בייאַס ווייל נאָר די וואָס האָבן באַקומען צוויי דאָזעס וואַקצין וועלן אַרייַנגענומען ווערן.

ציל-שטודיע סימולאציעס העלפן אויך אויסמיידן סיטואציעס וואו די טעראפויטישע עפעקטן זענען נישט קלאר דעפינירט, א געוויינלעכע שוועריקייט אין אבזערוואציאנעלע שטודיעס. אין דער VA קאוויד-19 וואקסין שטודיע, האבן פארשער צוזאמענגעשטעלט די באטייליגטע באזירט אויף באזע-ליניע אייגנשאפטן און אפגעשאצט די עפעקטיווקייט פון באהאנדלונג באזירט אויף אונטערשיידן אין רעזולטאט ריזיקע ביי 24 וואכן. דער צוגאנג דעפינירט קלאר עפעקטיווקייט שאצונגען אלס אונטערשיידן אין קאוויד-19 רעזולטאטן צווישן וואקסינירטע פאפולאציעס מיט באלאנסירטע באזע-ליניע אייגנשאפטן, ענלעך צו ראנדאמיזירטע קאלעקסיפישע אפשאצונגען פארן זעלבן פראבלעם. ווי די שטודיע מחברים ווייזן ארויס, קען פארגלייכן רעזולטאטן פון צוויי ענלעכע וואקסינען זיין ווייניגער באאיינפלוסט דורך צומישנדיקע פאקטארן ווי פארגלייכן רעזולטאטן פון וואקסינירטע און נישט-וואקסינירטע מענטשן.

אפילו אויב די עלעמענטן זענען געראָטן צוגעשטעלט מיט RCTS, די גילטיקייט פון אַ שטודיע וואָס ניצט אַ ציל-פּראָצעס סימולאַציע פריימווערק דעפּענדס אויף דער סעלעקציע פון ​​הנחות, פּלאַן און אַנאַליז מעטאָדן, און די קוואַליטעט פון די אונטערלייגנדיקע דאַטן. כאָטש די גילטיקייט פון RCT רעזולטאַטן דעפּענדס אויך אויף דער קוואַליטעט פון די פּלאַן און אַנאַליז, די רעזולטאַטן פון אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס זענען אויך געפאַר פון צעמישנדיקע פאַקטאָרן. ווי ניט-ראַנדאָמיזירטע שטודיעס, אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס זענען נישט ימיון צו צעמישנדיקע פאַקטאָרן ווי RCTS, און פּאַרטיסיפּאַנץ און קליניסיאַנס זענען נישט בלינד, וואָס קען ווירקן די אַוטקאַם אַסעסמאַנט און שטודיע רעזולטאַטן. אין די VA קאָוויד-19 וואַקסינע שטודיע, האָבן ריסערטשערז געניצט אַ פּאָרינג צוגאַנג צו באַלאַנסירן די פאַרשפּרייטונג פון באַזעלינע קעראַקטעריסטיקס פון די צוויי גרופּעס פון פּאַרטיסיפּאַנץ, אַרייַנגערעכנט עלטער, געשלעכט, עטנישער אָפּשטאַם, און גראַד פון שטאָטישער פֿאַרשטאַנד וווּ זיי האָבן געוואוינט. אונטערשיידן אין דער פאַרשפּרייטונג פון אַנדערע קעראַקטעריסטיקס, אַזאַ ווי באַשעפטיקונג, קען אויך זיין פֿאַרבונדן מיט דעם ריזיקירן פון קאָוויד-19 ינפעקציע און וועלן זיין רעשט צעמישנדיקע פאַקטאָרן.

פילע שטודיעס וואָס נוצן ציל-פּראָצעס סימולאַציע מעטאָדן נוצן "רעאַלע וועלט דאַטן" (RWD), ווי EHR דאַטן. די בענעפיץ פון RWD אַרייַננעמען זיין בייצייַטיק, סקאַליראַבאַל, און רעפלעקטיוו פון באַהאַנדלונג פּאַטערנז אין קאַנווענשאַנאַל זאָרג, אָבער מוזן זיין אָפּגעוואָגן קעגן דאַטן קוואַליטעט ישוז, אַרייַנגערעכנט פעלנדיק דאַטן, אומרעכט און ינקאַנסיסטאַנט אידענטיפיקאציע און דעפֿיניציע פון ​​פּאַרטיסיפּאַנט קעראַקטעריסטיקס און רעזולטאַטן, ינקאַנסיסטאַנט אַדמיניסטראַציע פון ​​באַהאַנדלונג, פאַרשידענע אָפטקייַט פון נאָכפאָלגן אַסעסמאַנץ, און די אָנווער פון אַקסעס רעכט צו די אַריבערפירן פון פּאַרטיסיפּאַנץ צווישן פאַרשידענע געזונטהייט סיסטעמען. די VA שטודיע האט גענוצט דאַטן פון אַ איין EHR, וואָס האט פארמינערט אונדזער זאָרגן וועגן דאַטן ינקאַנסיסטאַנסיז. אָבער, אומפארענדיק באַשטעטיקונג און דאָקומענטאַציע פון ​​​​ינדאַקייטערז, אַרייַנגערעכנט קאָמאָרבידיאַטיז און רעזולטאַטן, בלייבט אַ ריזיקירן.
טיילנעמער אויסוואל אין אנאליטישע מוסטערן איז אפט באזירט אויף רעטראספעקטיווע דאטן, וואס קען פירן צו אויסוואל-פארזעצונג דורך אויסשליסן מענטשן מיט פעלנדיקע באזיס אינפארמאציע. כאטש די פראבלעמען זענען נישט אייגנארטיג צו אבזערוואציאנעלע שטודיעס, זענען זיי קוועלער פון רעזידועל-פארזעצונג וואס ציל-פראצעדור סימולאציעס קענען נישט גלייך אדרעסירן. דערצו, אבזערוואציאנעלע שטודיעס זענען אפט נישט פאר-רעגיסטרירט, וואס פארערגערט פראבלעמען ווי דיזיין סענסיטיוויטי און פובליקאציע-פארזעצונג. ווייל פארשידענע דאטן-קוועלער, דיזיינס און אנאליז מעטאדן קענען ברענגען זייער פארשידענע רעזולטאטן, מוז דער שטודיע-דיזיין, אנאליז-מעטאד און דאטן-קוואל אויסוואל-באזיס זיין פאר-באשטימט.

עס זענען דא גיידליינז פאר דורכפירן און באריכטן שטודיעס ניצנדיק די טארגעט טרייל סימולאציע פריימווערק וואס פארבעסערן די קוואליטעט פון די שטודיע און זיכער מאכן אז דער באריכט איז דעטאלירט גענוג פארן לייענער צו קריטיש אפשאצן עס. ערשטנס, פארשונג פראטאקאלן און SAP זאלן צוגעגרייט ווערן פון פאראויס פאר דאטן אנאליז. SAP זאל ארייננעמען דעטאלירטע סטאטיסטישע מעטאדן צו אדרעסירן בייאס צוליב קאנפיונדערס, ווי אויך סענסיטיוויטי אנאליזן צו אפשאצן די שטארקייט פון די רעזולטאטן קעגן הויפט קוועלער פון בייאס ווי קאנפיונדערס און פעלנדיקע דאטן.

דער טיטל, קורצער אויסצוג, און מעטאָדן סעקציעס זאָלן קלאָר מאַכן אַז די שטודיע פּלאַן איז אַן אָבסערוואַציאָנעלע שטודיע צו ויסמיידן צעמישונג מיט RCTS, און זאָל אונטערשיידן צווישן אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס וואָס זענען דורכגעפירט געוואָרן און היפּאָטעטישע טריאַלס וואָס מען פּרוּווט צו סימולירן. דער פאָרשער זאָל ספּעציפֿיצירן קוואַליטעט מעסטונגען ווי די דאַטן מקור, די פאַרלעסלעכקייט און גילטיקייט פון די דאַטן עלעמענטן, און, אויב מעגלעך, ליסטן אַנדערע פאַרעפֿנטלעכטע שטודיעס וואָס נוצן די דאַטן מקור. דער פאָרשער זאָל אויך צושטעלן אַ טאַבעלע וואָס באַשרייבט די פּלאַן עלעמענטן פון דער ציל פּראָצעס און איר אָבסערוואַציאָנעלע סימולאַציע, ווי אויך אַ קלאָרע אָנווייַזונג ווען צו באַשטימען בארעכטיקונג, אָנהייבן נאָכפֿאָלגן, און באַשטימען באַהאַנדלונג.
אין שטודיעס וואָס נוצן ציל-פּראָצעס סימולאַציעס, וואו אַ באַהאַנדלונג סטראַטעגיע קען נישט באַשטימט ווערן ביי דער אָנהייב (אַזאַ ווי שטודיעס וועגן דער געדויער פון באַהאַנדלונג אָדער די נוצן פון קאָמבינאַציע טעראַפּיעס), זאָל מען באַשרייבן אַ לייזונג צו נישט-טויט-צייט בייאַס. פאָרשער זאָלן באַריכטן באַדייַטפולע סענסיטיוויטי אַנאַליזעס צו אָפּשאַצן די ראָובאַסטנאַס פון שטודיע רעזולטאַטן צו שליסל קוואלן פון בייאַס, אַרייַנגערעכנט קוואַנטיפיצירן די פּאָטענציעלע פּראַל פון נישט-שטערנדיקע קאַנפאַונדערז און ויספאָרשן ענדערונגען אין רעזולטאַטן ווען שליסל פּלאַן עלעמענטן זענען אַנדערש באַשטימט. די נוצן פון נעגאַטיווע קאָנטראָל רעזולטאַטן (רעזולטאַטן שטאַרק נישט פֿאַרבונדן מיט די ויסשטעלן פון זאָרג) קען אויך העלפֿן קוואַנטיפיצירן רעשט בייאַס.

כאָטש אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס קענען אַנאַליזירן פּראָבלעמען וואָס זענען אפשר נישט מעגלעך צו דורכפירן RCTS און קענען נוצן RWD, האָבן אָבסערוואַציאָנעלע שטודיעס אויך פילע פּאָטענציעלע קוועלער פון פאָרורטייל. די ציל פּראָצעס סימולאַציע פריימווערק פּרוּווט צו אַדרעסירן עטלעכע פון ​​די פאָרורטיילן, אָבער מוז זיין סימולירט און געמאָלדן קערפאַלי. ווייַל קאַנפאַונדערז קענען פירן צו פאָרורטייל, מוזן סענסיטיוויטי אַנאַליזעס ווערן דורכגעפירט צו אַססעסס די ראָובאַסטנאַס פון די רעזולטאַטן קעגן נישט-באַאָבאַכטע קאַנפאַונדערז, און די רעזולטאַטן מוזן ווערן ינטערפּראַטירט צו נעמען אין חשבון ענדערונגען אין די רעזולטאַטן ווען אַנדערע אַסאַמפּשאַנז ווערן געמאַכט וועגן די קאַנפאַונדערז. די ציל פּראָצעס סימולאַציע פריימווערק, אויב ריגאָראַס ימפּלאַמענטאַד, קען זיין אַ נוציק מעטאָד פֿאַר סיסטעמאַטיש באַשטעטיקן אָבסערוואַציאָנעלע שטודיע דיזיינז, אָבער עס איז נישט אַ פּאַנאַטשעאַ.